作为新兴产业◈✿✿◈，基因治疗是指将外源正常的基因导入靶细胞◈✿✿◈，从而纠正或补偿由异常基因引发疾病的治疗方式◈✿✿◈，该治疗方法能为诸多罕见病患者带来福音◈✿✿◈，但一直以来费用高昂k8凯发天生赢家·一触即发◈✿✿◈。成立于2014年的广州派真生物技术有限公司（以下简称“派真生物”）◈✿✿◈，多年来深耕基因治疗领域◈✿✿◈，专注于基因治疗递送工具腺相关病毒载体（以下简称“AAV”）的研发和生产◈✿✿◈，力图通过降低基因药物的生产成本◈✿✿◈，推动基因治疗走进寻常百姓家◈✿✿◈。
基因治疗产业的发展符合《“健康中国2030”规划纲要》的要求与期待◈✿✿◈。随着技术进步◈✿✿◈、研究深入以及国家政策的不断完善◈✿✿◈，未来◈✿✿◈，基因治疗有望成为一种常规治疗方法国美在线优惠券国美在线优惠券◈✿✿◈，其应用范围将不断扩大◈✿✿◈，不仅局限于罕见病和遗传性疾病凯发官方app◈✿✿◈。◈✿✿◈，还将扩展到常见病和肿瘤等领域◈✿✿◈。
“目前市面上的基因治疗药物价格高昂◈✿✿◈，便宜的80万美元凯发在线网站◈✿✿◈，贵的甚至达到350万美元◈✿✿◈，这对于普通老百姓来说简直是天文数字凯发娱发K8◈✿✿◈，◈✿✿◈。”派真生物联合创始人张超解释◈✿✿◈，基因治疗药物价格之所以居高不下◈✿✿◈，是因为其递送工具AAV的生产制造成本高昂◈✿✿◈。
在他看来◈✿✿◈，这不仅是派真生物正在面临的挑战凯发在线平台◈✿✿◈，◈✿✿◈，也是整个基因治疗行业的困境凯发天生赢家官网◈✿✿◈。◈✿✿◈。“我们需要革新生产技术◈✿✿◈，将产量提上来◈✿✿◈，药价降下来k8凯发天生赢家·一触即发◈✿✿◈，让老百姓用得起基因治疗◈✿✿◈，这是我们的使命◈✿✿◈。”
2022年3月◈✿✿◈，派真生物推出了π-Alpha™ 293细胞AAV高产技术平台◈✿✿◈，产量比同行高出4至10倍◈✿✿◈，同时也降低了成本◈✿✿◈，但是要做到让寻常老百姓用得起◈✿✿◈，仍然道阻且长◈✿✿◈。
张超表示◈✿✿◈，客户生物技术公司融资问题是派真生物发展过程中的另一只“拦路虎”◈✿✿◈。在当前的资本寒冬下◈✿✿◈，下游生物技术公司融资困难◈✿✿◈，产业收缩◈✿✿◈。“作为上游企业◈✿✿◈，公司其实面临着巨大的经营压力k8凯发官方app下载◈✿✿◈，◈✿✿◈，但我们坚持迎难而上◈✿✿◈，2023年营收仍实现逆势增长◈✿✿◈，虽然没有达到预期目标k8凯发天生赢家·一触即发◈✿✿◈，但已取得很大的进步◈✿✿◈。”
生物医药是一个长生命周期行业◈✿✿◈，对于企业来说◈✿✿◈，资本寒冬既是危也是机◈✿✿◈。未来国美在线优惠券◈✿✿◈，坚持技术创新◈✿✿◈、坚持出海将是派真生物的发力方向基因改造◈✿✿◈，◈✿✿◈。记者了解到◈✿✿◈，近年来k8凯发天生赢家·一触即发◈✿✿◈，派真生物专攻AAV规模化生产技术◈✿✿◈，分别在广州和美国设立了研发中心◈✿✿◈，并在李华鹏博士的带领下开发出π-Alpha™ 293细胞AAV高产技术平台◈✿✿◈、π-Icosa™ 高容量和高精度AAV血清型筛选平台等技术平台◈✿✿◈。
基因治疗载体的生产和质控是生物医药领域难度最大◈✿✿◈、技术壁垒最高的项目◈✿✿◈。目前◈✿✿◈，派线多套载体质控方法◈✿✿◈，与中国食品药品检定研究院合作完成了我国第一个AAV国家标准品的制备◈✿✿◈。此外国美在线优惠券◈✿✿◈，派真生物还作为协作标定单位参与了标准品的标定国美在线优惠券k8凯发天生赢家·一触即发◈✿✿◈，参与了中国食品药品检定研究院主导编写的《基因治疗制品质量控制概述》k8凯发天生赢家·一触即发◈✿✿◈。
技术出海是派真生物高质量发展的又一关键◈✿✿◈。“派线年就已经在美国成立了全资子公司并开展业务◈✿✿◈。经过这些年的耕耘◈✿✿◈，已经在国际上获得一定的知名度◈✿✿◈。我们要始终保持在全球范围的业务扩展能力k8凯发天生赢家·一触即发◈✿✿◈，增强我们在国际上的竞争力◈✿✿◈。”张超介绍◈✿✿◈，今年3月◈✿✿◈，派真生物将完成在美国休斯敦工厂的建设国美在线优惠券◈✿✿◈，成为领先在海外建设基因治疗生产基地的中国全内资企业◈✿✿◈。
张超对基因治疗产业的未来充满信心◈✿✿◈，他说◈✿✿◈：“基因治疗产业的发展前景非常广阔◈✿✿◈，未来将有更多的技术创新和突破国美在线优惠券◈✿✿◈。我们将深刻认识基因治疗面临的挑战与风险◈✿✿◈，不断研究◈✿✿◈、不断创新◈✿✿◈，保证基因治疗的安全性和有效性◈✿✿◈。”
