美国国立卫生研究院(NIH)此前曾拨款约1.9亿美元◈◈,以支持体细胞基因组编辑(SCGE)联合会的研究◈◈。据英国《自然》杂志在线版近日刊登的文章◈◈,NIH与SCGE联合会此前发起人类体细胞基因组编辑计划k8凯发天生赢家一触即发◈◈,在开发新技术◈◈、确定人类细胞中基因组编辑的功能及后果的同时凯发娱发K8◈◈,◈◈,秉持严谨且创新的方法◈◈,对各种技术加以验证◈◈,以加速科学界对多种疾病新疗法的临床开发◈◈。
遗传因素是导致人类大多数疾病的“罪魁”◈◈,其中既包括遗传性疾病◈◈,也包括传染性疾病和许多恶性疾病k8凯发官方app下载基因改造◈◈!◈◈。这也是生物医学界一直以来希望修改病人基因组纠正突变k8凯发天生赢家一触即发◈◈,让入侵病原体基因组失效的根本原因◈◈。
目前◈◈,基因疗法正取得越来越大的成功◈◈,但科学家认为◈◈,体细胞基因编辑领域需要新的编辑◈◈、传递和生物系统◈◈,才能更好地衡量各种策略的安全性和有效性k8凯发天生赢家一触即发◈◈。SCGE联合会正是在这一共识下成立的◈◈。曾受NIH资金支持的SCGE联合会k8凯发天生赢家一触即发k8凯发天生赢家一触即发◈◈,目前包括来自38个机构的72名主要研究人员◈◈,进行着45个不同的项目◈◈。联合会目标是加速开发安全有效的技术手段◈◈,编辑患者体内与疾病相关的体细胞基因组◈◈,而其中一些基因组凯发官方app下载◈◈,◈◈,是相对以往来说难以触及到的区域黒崎◈◈。
此次◈◈,包括美国威斯康星大学黒崎◈◈、马萨诸塞大学的联合研究团队发表观点文章◈◈,介绍并探讨了相关计划◈◈,具体包括◈◈:开发新技术◈◈,以诱导和评估基因组编辑◈◈,确定人类细胞中基因组编辑的下游功能后果◈◈;同时◈◈,秉持严谨且创新的方法◈◈,通过对小型动物和大型动物的第三方测试进行验证◈◈;再将“组装”好的SCGE“工具包”及应用所产生的知识可视化◈◈,加速研究人员对各种疾病新疗法的临床开发◈◈。
文章表示◈◈,这一计划将会严格关注体细胞编辑黒崎k8凯发天生赢家一触即发k8凯发天生赢家一触即发◈◈,重点落在两个方面◈◈:一是从细胞核内的DNA到细胞内其他地方的核酸◈◈;二是不改变DNA或RNA序列黒崎◈◈,以产生染色质结构的靶向改变为目标的表观基因组编辑◈◈。
该计划还将设立一个通用指标或标准◈◈,再对多种技术进行比较◈◈。其另一个重要价值是研究成果将与全世界共享黒崎k8凯发天生赢家一触即发◈◈,并将“组装”一系列试剂◈◈、方法◈◈、实践等内容的SCGE“工具包”黒崎◈◈,以此帮助全世界科学家减少开发新疗法所需的时间和成本◈◈。最终黒崎k8天生赢家一触即发◈◈,◈◈,将治疗手段推广到最具挑战性的体细胞组织环境中◈◈。